首个ICV注射液治疗亨特综合征的酶替代疗法在日本获批

编译丨柯柯

近日，韩国生物制药公司GC制药公司（原名Green Cross Corporation）和总部位于东京的Clinigen K.K.宣布，两家公司于2021年1月22日收到日本批准制造和销售Hunterase侧脑室内（ICV）注射液15 mg（通用名称：idursulfase-beta（重组）），用于治疗粘多糖病II型（亨特综合征）。

粘多糖病II型是一种遗传性溶酶体病，主要发生在男孩。它是一种全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶体，导致神经、骨骼、关节和器官出现各种症状，溶酶体是一种酶，具有分解体内不必要的脂类和糖类的作用。目前的标准治疗方法是酶替代疗法（ERT）和对症治疗。2019年2月，Sangamo Therapeutics宣布了首个永久改变粘多糖病II型患者DNA的“体内”人类基因编辑疗法，其使用锌指核酸酶进行基因编辑的临床试验同一时间开始进行。

两家药企介绍，通过静脉注射给药的酶替代疗法药物已经在日本和其他国家用于治疗Ⅱ型粘多糖病的全身症状。然而，目前还没有针对中枢神经系统症状的治疗药物，约70%的患者患有中枢神经系统症状。

GC制药公司最新批准的Hunterase ICV注射剂15mg，直接输送到脑室，可以到达大脑细胞和中枢神经系统。它有望缓解疾病的某些方面，如精神运动发育迟缓。Hunterase®（idursulfase beta）是一种长期治疗粘多糖病II型患者的药物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶体马来酸酶的一种纯化形式：重组人iduronate-2-sulfatase（rhI2S）。Hunterase的有效性和安全性在两项临床研究中得到了证实，研究持续时间为24-52周，其中包括年龄在38个月到35岁之间的亨特综合征男性患者。

在研究的主要研究者、国家儿童健康发展中心临床实验室医学部主任Torayuki Okuyama博士进行的I/II期研究的结果显示，Hunterase证明脑脊液中的硫酸乙酰肝素显著减少，而硫酸乙酰肝素被认为是导致认知发展迟缓的关键因素。

本次批准是世界上任何一个国家首次批准Hunterase ICV注射剂。Hunterase ICV注射液15mg是世界上第一种也是唯一一种治疗粘多糖病II型病中枢神经系统症状的药物。