囊性纤维化巨头Vertex：三联疗法上市一年销售额近40亿美元！

编译丨newborn

三年前，华尔街知名投行Jefferies分析师称，Vertex制药公司是“生物技术领域成长路线最清晰的公司”。当时，这家公司刚刚开始销售其第三款囊性纤维化药物，并迅速推进第4款药物的研发进程，这款药物有望治疗更多患者。分析师当时预计，如果一切按计划进行，Vertex公司约25亿美元的年收入有望在未来3-5年翻两番。

这些预测似乎正在成真。2月1日，Vertex公布了2020年财报，产品净收入62亿美元，增长超过50%。这与该公司最新批准的第4款囊性纤维化药物Trikafta的重磅销售有关。Trikafta是一款三联疗法，2020年是该药上市的第一个完整年，销售额达到了39亿美元，其中第四季度销售额达到11亿美元，高于华尔街普遍预期4%。但值得注意的是，Trikafta的成功，也导致Vertex公司其他3款CF药物出现萎缩，销售收入合计23.4亿美元，较2019年的35.91亿美元大幅下滑。

Vertex高管表示，在2021年，该公司的销售收入将攀升至68亿美元左右，这反映出销售收入将再增长10%。虽然这对于Vertex来说是保守的，但对于其规模的其他生物技术公司来说，这将是雄心勃勃的。

星期一，Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在财报电话会议上表示，与三年前相比，“我们确实处在不同的位置”。

尽管有增长，但投资者似乎越来越担心Vertex的未来之路：该公司还能依靠囊性纤维化业务推动增长多久呢？本周二，Vertex股价每股219美元，较前一天下跌5%，远低于去年夏天的300美元。

这是因为，虽然Vertex公司的囊性纤维化业务正在蓬勃发展，但它的下一个大产品将是什么，谁都不知道。

在囊性纤维化业务之外，Vertex公司目前推进最快的项目是针对镰状细胞病和另一种罕见的血液疾病的基因编辑疗法。虽然这种治疗方法在少数患者身上显示出了有希望的结果，但还没有产生足够的数据来赢得监管机构的支持，或者缓解围绕基因编辑的一些更大的担忧。

在这个项目的背后，Vertex一直在努力开发一种称为α-1抗胰蛋白酶缺乏症的遗传性疾病的治疗方法，这种疾病的患者体内没有足够的α1-抗胰蛋白酶（α1-AT），从而导致肺和肝损伤。去年，Vertex在该项目中已经遭遇了一次重大挫折，在一项中期研究中出现了安全性问题，导致先导药物被搁置。不过，该公司有两个备选项目，其中一个将在今年上半年提供概念验证数据。

Vertex管线中的其余部分包括多种疾病的疗法，从肾病和疼痛到肌肉萎缩症和1型糖尿病。该公司称，这些目标都符合一种模式：对它们的生物学有一个清晰的认识，新的治疗方法可能会对患者产生变革性影响。这些资产将进一步使Vertex成为专业药物领域的重要参与者。

然而，行业分析师显然并没有被这种辩护所说服。SVB Leerink分析师Geoffrey Porges在给客户的一份报告中写道：“尽管该公司的流行语是‘破解生物’和‘倾注化学’，但他们的投资组合和战略之间存在不一致之处。”

随着质疑不断涌现，Vertex公司被迫动用其庞大的现金储备，通过收购进行扩张。截至去年年底，Vertex持有价值近70亿美元的现金及现金等价物，足以购买一些资产或公司。

Vertex的高管们暂时接受了更多交易的想法。在过去的几年里，该公司交易更加的活跃。在2019年，Vertex收购了Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，获得了细胞治疗和基因编辑等尖端技术，最近还与Skyhawk Therapeutics合作，研究可以修饰RNA的药物。

在上个月的摩根大通医疗会议上，Vertex首席执行官Reshma Kewalramani表示，公司正在积极寻找“工具和技术”进行收购，特别是中后期资产，来加强管线。但当被追问细节时，Reshma Kewalramani仅表示，“任何交易都必须是变革性的”。

在本周一的电话会议上，Vertex领导层确认，公司仍有兴趣进一步构建其技术工具包。此外，由于现金状况，该公司表示，现在对中后期资产的交易更为开放，这往往比Vertex迄今所关注的早期项目更为昂贵。不过除了这些之外，Vertex对其未来计划的细节并不是很具体。