孤儿药周报 | 百时美施贵宝BMCA抗体偶联药物等入围

上周FDA共颁发9项孤儿药资格，包括4款小分子靶向药、2款单克隆抗体、1款抗体偶联药物、1款融合蛋白、1款化学小分子。其中百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物CC-99712，康方生物的靶向PD-1的单克隆抗体派安普利单抗（penpulimab ，AK105）以及AdAlta的融合蛋白AD-214入围。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物：派安普利单抗（penpulimab，AK105）

研发企业：康方生物

治疗疾病：鼻咽癌（nasopharyngeal carcinoma）

简介：派安普利单抗（penpulimab，AK105）是康方生物处于临床开发后期、具差异化的潜在“best-in-class” PD-1创新单克隆抗体候选药物。通过在抗体Fc区引入突变，去除了Fc受体和补体介导效用功能，而且具有与抗原结合解离速率更慢的特征。这些特点使派安普利单抗更有效地阻断PD-1通路的活性，并维持更强的T细胞抗肿瘤活性，有潜力成为临床获益更好的抗PD-1药物。

药物：CC-99712

研发企业：新基（Celgene）/百时美施贵宝（BMS）

治疗疾病：多发性骨髓瘤（multiple myeloma）

简介：多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，目前仍无法治愈。依照异常增殖的免疫球蛋白类型分为：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、轻链型、双克隆型以及不分泌型。进一步可根据轻链类型分为κ型和λ型。MM属于恶性肿瘤，多发于老年。CC-99712是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物，目前正在复发/难治性MM患者中开展1期，多中心，开放标签，剂量发现研究。

药物：AD-214

研发企业：AdAlta

治疗疾病：特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）

简介：特发性肺纤维化是一种病因和发病机制尚不明确的慢性进行性纤维化性间质性肺疾病。IPF常发生在中老年人群，以逐渐加重的呼吸困难为特征，影像学检查可见中下肺及胸膜下出现蜂窝状改变。该病的病因及发病机制尚不明确，在普通人群中的患病率为2/10万～29/10万。AD-214是一个与药物靶标CXCR4结合，并在多种纤维化模型中显示出抗纤维化作用的Fc融合蛋白。AD-214对特发性肺纤维化有效，已经完成了广泛的临床前研究，显示出积极的体内外数据。例如，在用该药物处理的动物肺小鼠疾病模型中，胶原蛋白含量和炎性细胞浸润显著减少，结构与正常肺相似。

药物：LNS-8801

研发企业：Linnaeus Therapeutics

治疗疾病：葡萄膜黑色素瘤

简介：LNS-8801是G蛋白偶联雌激素受体（GPER）的高特异性口服激动剂。GPER激活抑制了肿瘤相关基因的表达，例如c-Myc和PD-L1。在临床前癌症模型中，LNS-8801发挥广谱抗肿瘤效应，可迅速缩小肿瘤并诱导免疫记忆。当与靶向疗法和免疫疗法结合使用时，LNS-8801也显示出作用。临床前毒理学研究已证实其安全性良好。