2021年以来11款中国公司开发的新药被正式纳入突破性治疗品种

来源：医药观澜

根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息，截止2021年5月17日（按公示日期统计），共计有22项申请被正式纳入突破性治疗品种名单，其中包括许多中国公司开发的创新药。本文将从中节选部分予以分享，仅供读者参阅。（按纳入时间先后排序）

1、瑞石生物：SHR0302片

作用机制：JAK1抑制剂

适应症：中重度特应性皮炎

SHR0302是恒瑞医药子公司瑞石生物开发的一种高选择性小分子JAK1激酶抑制剂，该药被纳突破性治疗品种的适应症为12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎。研究显示，JAK1抑制剂通过调节多种与特应性皮炎病理相关的细胞因子来控制病情。一项2期临床研究显示，对于中度至重度特应性皮炎成人受试者，SHR0302可有效清除皮肤病灶、改善瘙痒程度，提高患者的生活质量。目前，瑞石生物正在推进SHR0302的多项国际临床试验，涉及多种免疫炎症性疾病。

2、李氏大药厂：ZKAB001

作用机制：重组全人抗PD-L1单克隆抗体注射液

适应症：复发转移性宫颈癌

李氏大药厂早前公告显示，ZKAB001为一款重组全人抗PD-L1单克隆抗体注射液，其抗体细胞株是其从美国Sorrento Therapeutics公司引进。该药被纳入突破性治疗品种的适应症为接受过一线含铂方案失败或者不能耐受的复发转移性宫颈癌。公开资料显示，ZKAB001不仅能与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1蛋白与其受体PD-1间的相互作用，从而解除PD-1或PD-L1信号通路对T细胞的抑制，增强T细胞对肿瘤的杀伤作用。而且，它还能够通过传统的抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）来杀死癌细胞。

3、基石药业：CS1001

作用机制：重组抗PD-L1全人单克隆抗体注射液

适应症：结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）

公开资料显示，CS1001是基石药业在研的一种抗PD-L1单克隆抗体，已在中国递交一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者的上市申请。该药纳入突破性治疗品种的适应症为复发或难治性R/R ENKTL。根据在2020年中国临床肿瘤协会（CSCO）学术年会上发布的数据，CS1001在38例疗效可评估的ENKTL患者中，客观缓解率（ORR）达到44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月。接受给药的43例患者，中位总生存期达到19.7个月，1年总生存期（OS）率为55.5%。

4、驯鹿医疗/信达生物：CT103A（IBI326）

作用机制：全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液

适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤

公开资料显示，由驯鹿医疗和信达生物联合开发的全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT103A，或IBI326），以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。该药纳入突破性治疗品种的适应症为多发性骨髓瘤。在已完成的1期爬坡试验中，CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤表现出了良好的安全性、有效性和应答持久性：可评估的患者中ORR达100%，70.6%的患者达到了完全缓解（sCR/CR），88.2%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）或更好的疗效。

5、浦润奥生物/冠科美博：伯瑞替尼

作用机制：c-MET靶向疗法

适应症：c-MET外显子14突变的非小细胞肺癌（NSCLC）

公开资料显示，伯瑞替尼（bozitinib，研发代号有APL-101，PLB-1001，CBI-3103，CBT-101）是针对c-MET的单靶点小分子靶向药物，通过与ATP竞争位点结合，阻断酪氨酸激酶磷酸化发挥抑制c-MET激酶的作用。目前，该产品由冠科美博（Apollomics）负责在美国开展相关临床试验，浦润奥生物在中国拥有该产品的开发权。该药被纳入突破性治疗品种的适应症为NSCLC。根据在2020年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的1期临床数据，伯瑞替尼治疗c-MET异常的晚期NSCLC总体耐受性良好，未出现剂量限制性毒性。在所有36例疗效可评估的患者中，伯瑞替尼的ORR为30.6%，DCR高达94.4%。

6、誉衡药业：GLS-010注射液

作用机制：全人源抗PD-1单抗

适应症：宫颈癌

根据誉衡药业早前发布的新闻稿，GLS-010（赛帕利单抗）是其参股公司广州誉衡生物的开发的一款全人源抗PD-1单抗，该产品已于2020年1月提交新药上市申请，适应症为复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤。该产品被纳入突破性治疗品种针对适应症为：接受过一线或以上含铂标准化疗后进展的复发或转移、PD-L1表达阳性（CPS≥1）宫颈癌。在2020年CSCO年会上，一项GLS-010用于中国复发或转移性宫颈癌患者的多中心、开放单臂、2期临床研究结果显示，候选药表现出良好的疗效和可控的安全性，患者治疗后ORR可达到26.83%，DCR达到53.66%。

7、君实生物：特瑞普利单抗

作用机制：重组人源化抗PD-1单克隆抗体

适应症：晚期黏膜黑色素瘤一线治疗

特瑞普利单抗注射液是由君实生物研发的抗PD-1单抗，已在中国获批3项适应症，分别针对特定的黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌患者。该药被纳突破性治疗品种的适应症为晚期黏膜黑色素瘤的一线治疗。根据一项发表在《临床肿瘤学杂志》上的1b期临床研究结果，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者，ORR为48.3%，疾病控制率（DCR）为86.2%，中位无进展生存期（mPFS）达7.5个月。

8、微芯生物：西奥罗尼胶囊

作用机制：多靶点多通路选择性激酶抑制剂

适应症：小细胞肺癌、卵巢癌

公开资料显示，西奥罗尼是微芯生物自主研发的一款针对Aurora B/VEGFR/PDGFR/c-Kit/CSF1R靶点的高选择性抑制，能同时通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路，发挥综合抗肿瘤作用。此前，西奥罗尼胶囊单药治疗经过2线系统化疗方案治疗后疾病进展或复发的小细胞肺癌的适应症，已被纳入突破性治疗品种名单。2021年3月，该产品又一项申请被纳入突破性治疗品种，适应症为联合紫杉醇周疗治疗铂难治或铂耐药复发卵巢癌。

9、恒瑞医药：SHR6390片

作用机制：CDK 4/6抑制剂

适应症：乳腺癌

SHR6390是恒瑞医药研发的一款口服、高效、选择性的小分子CDK 4/6抑制剂。该药能够选择性地抑制CDK 4/6激酶活性，进而阻断CDK 4/6-Rb信号通路，诱导细胞G1期的阻滞，并选择性地抑制Rb高表达肿瘤细胞的增殖，进而达到抗肿瘤的作用。2021年3月，SHR6390被纳入突破性治疗品种，拟联合氟维司群用于经内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌的治疗。近日，SHR6390的这一适应症上市申请已被纳入拟优先审评。

10、亚盛医药：奥瑞巴替尼（HQP1351，耐克替尼片）

作用机制：第三代BCR-ABL抑制剂

适应症：慢性髓性白血病（CML）

HQP1351是亚盛医药开发的一种第三代BCR-ABL抑制剂。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。HQP1351对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，可用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。2021年2月，HQP1351被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期CML患者。HQP1351的上市申请现已被纳入优先审评，拟用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期的成年患者。

11、豪森药业：阿美替尼（HS-10296片）

作用机制：第三代EGFR-TKI

适应症：非小细胞肺癌

阿美替尼是豪森药业开发的一款第三代EGFR（表皮生长因子受体）-TKI（酪氨酸激酶抑制剂）。2020年3月，该药首次在中国获批，用于治疗既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，成为了首个获批上市的中国国产第三代EGFR-TKI。2021年4月，阿美替尼的一项临床试验申请被纳入突破性治疗品种，拟开发用于EGFR敏感突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的一线治疗。近日，阿美替尼的第二个适应症申请已被纳入拟优先审评，拟用于具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。

除了上述药品，还有许多其它的药品被CDE纳入突破性治疗品种，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些创新药被纳入突破性治疗品种，期待它们后续研究顺利进行，早日为患者带来新的治疗选择。