什么是以药品临床价值为导向指导抗肿瘤药物研发？

今年7月份，我国CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。这个原则一经发布之后，就在股市上短暂引起了腥风血雨，一系列抗肿瘤研发的企业均出现了一定的跌幅。很多人将这种指导原则理解为利空，因为以后临床肿瘤创新药将更强调新药。CDE鼓励真正的新药，而不是那种me too的。但是很多人对此政策的概念还是不太了解，本文做一解析。

今后新药研发以临床价值最重要

仔细阅读文件以后发现该指导原则中，最重要的观点就是要以临床价值为导向来指导抗肿瘤药物的研发。而且从这个指导原则的执行力度上来看的话，与先前的指导原则不大一样，里面的内容非常细致，而且具有一定的操作性。

因此，我们可以预计，在不久的将来，不仅仅抗肿瘤药，抗心血管药，还有其他品类的慢性病用药，将来会都以这种原则来定义新药。而这些药品一旦被列入新药临床研发指导原则，则代表了普通的价值低的新药，将会被退回或者是增加了审批的难度。相反，对于真正创新型的新药研发来说，将有可能极大的加快其审批速度。

还有，如果企业在开发新药的项目立项的初始阶段，其候选的药物临床价值并不高，就会导致它最后获批时难产。新药研发企业最终的投资可能就打了水漂。

那么，什么是药品的临床价值呢?

关于什么是药品的临床价值，其实总体来看各个国家的药品临床价值研究和选择也是多种多样，五花八门。但是，关于药品价值的选择，不会排除几个基本的选项：第1个就是药品的疗效，第2个就是药品的安全性，第3个就是药品的经济性。以上这三点基本上所有的国家都采用了。

药品临床价值，还有其他候选的选项。在第4个选项以后，就会出现各种五八门的选项，比如说药品的伦理学，患者家属的可负担性，可接受性药品的适应性，药品的创新性等等。其实最本质的一个原因，就是不同国家的人，具有不同的价值和伦理观念。因此他们对于一个药品的临床价值的判断也是不同的。我们国家对药品临床价值的判断是什么？进行文件检索，我们可以发现在2019年4月份，我国卫健委发布的药政80号文件中明确指出我们国家的药品临床价值的代表含义是药品的有效性，安全性，经济性，创新性，可及性和适宜性这6个方面（官方文件名是：国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知）。这份文件第一次明确的定义了我国国家选取的药品临床价值的关注点，就是以上这6个方面。

那么在肿瘤新药的研发中，如何来定义这6个方面呢？指导原则里面其实写得相对来说比较模糊，或者是有点令人费解。简单来说，就是对于药品的有效性来说，它要比先前的药品有效性更好，或者是不低于先前药品的有效性。对于安全性来说，新药的安全性如果更差，那它的疗效必须要更优，从而进行弥补，不然就可能通不过评审。最后，综合比较起来，孰优孰劣？估计还是需要进行专家技术评审的。

为何刺激了各类新药研发大跌?

为什么刺激了本次各类新药研发的大跌呢？第一个因素就是经济性的考量。第二个因素是创新性的考量。这里我们主要谈对药品经济性的考量。经济性的考量，在我国药物经济学评价已经开展了很多年的时间，它主要考察的就是两个方面：一方面来说就是一个疗效的增加，它付出了多少成本，这个成本是否合理？根本上来说就是新药不能定价太贵，要适当考虑患者的承担能力。另一方面，对于肿瘤药来说，提升了一个病人生存年限的同时考察它对生命质量的影响。如果综合起来虽然提升了生存年限，但是生活质量很差，也会给这种新药打上一个低分。这样一来，它对当前在研的一系列新药就影响特别大，包括一些之前已经开展研发的，一些想走短平快路线开发新药的路径（例如：直接仿造，改造某类新药），可能在将来就会被堵死。

总体来说，此次CDE官方推出这项政策，是对抗肿瘤药物研发市场的乱象打了一剂预防剂。该指导原则的提出，将有利于规范将来抗肿瘤药物新药研发方向，并有可能促进我国抗肿瘤药物新药的定价改革，使更多的患者人群获益。