7月盘点：基因疗法势如破竹 该领域融资并购共9起

7月21日，bluebird bio公司宣布一次给药基因疗法Skysona获得欧盟批准上市，治疗罕见神经退行性疾病。随着递送系统在基因疗法中的应用愈发成熟，基因疗法的研发和生产也进入了快车道。据不完全统计，7月基因疗法领域发生的融资、交易合作、并购事件总共9起。其中包括4家基因疗法研发新锐获得融资，2家基因疗法公司被并购，并且达成了3项合作研发。从治疗疾病来看，基因疗法热门的领域集中在：罕见病、中枢神经系统、眼科、肿瘤、代谢系统疾病和抗感染。

让我们一起来看看这些最新发生的融资、交易合作、并购涉及哪些值得关注的基因疗法新锐公司，以及它们的技术亮点。

7月基因疗法领域的融资事件亮点

1.公司：Kriya Therapeutics

轮次：B轮

金额：1亿美元

投资机构：Alumni Ventures Group、Amplo、Bluebird Ventures、CAM Capital、Dexcel Pharma、Foresite Capital、Hongkou、JDRF T1D Fund、Narya Capital、Patient Square Capital、QVT、Transhuman Capital、Woodline Partners

7月14日，基因疗法研发公司Kriya Therapeutics宣布完成1亿美元的Ｂ轮融资。融资收益将用于进一步开发Kriya的核心技术平台，扩大其治疗管线并推进其目前在代谢性疾病、眼科和肿瘤学方面的项目。

Kriya Therapeutics是一家平台公司，在基因治疗领域开拓新的技术和治疗方法。该公司旨在彻底改变基因疗法的设计、开发和制造方式，提高上市速度。Kriya建立了两个技术平台，分别是具有计算能力的SIRVE（System for Intelligent Rational Vector Engineering）平台和创新高效制造平台STRIPE（System to Realize Improved Production Efficiency）。该公司正在推进一个深度和多样化的创新基因治疗管线，涵盖多个治疗领域的罕见和流行疾病。其管线项目集中在代谢、眼科和肿瘤疾病领域。

2.公司：Shape Therapeutics

轮次：B轮

金额：1.12亿美元

投资机构：Breton Capital、Mission BioCapital、New Enterprise Associates、Willett Advisors、德诚资本

7月15日，Shape Therapeutics宣布完成一项1.12亿美元的Ｂ轮融资。本轮融资的资金将用于推进Shape的RNA相关技术平台的发展，加快为患者开发突破性的新一代基因疗法。Shape已经开发了一套技术平台，广泛支持RNA靶向、RNA编辑和RNA替换，旨在为高度未被满足的遗传病患者提供有效的潜在疗法。

Shape Therapeutics成立于2018年，总部位于美国华盛顿州西雅图市。该公司致力于研究RNA编辑基因疗法，其下一代基因治疗平台可以推动神经退行性疾病、肿瘤、代谢疾病和罕见遗传疾病疗法的发展。

3.公司：Coave Therapeutics

轮次：B轮

金额：3310万欧元

投资机构：Seroba Life Sciences、Théa Open Innovation、eureKARE、Fund+、Omnes Capital、V-Bio Ventures、Kurma Partners、Idinvest、GO Capital和Sham Innovation Santé/Turenne

7月21日，基因疗法研发公司Coave Therapeutics（前身为Horama）宣布完成2120万欧元（2510万美元）的Ｂ轮融资扩展，使其B轮融资总额达到3310万欧元（3900万美元）。Coave Therapeutics将利用此次募集资金的收益来支持其公司的战略项目，其中包括开发其AAV配体结合物（ALIGATER）平台，该平台旨在通过专有的化学结合技术提高AAV载体的传递和效率，生产有针对性的基因治疗产品。

Coave Therapeutics总部位于法国巴黎，是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发眼部罕见病和中枢神经系统（CNS）疾病领域的基因疗法。

4.公司：新芽基因

轮次：Pre-A轮

金额：数千万元

投资机构：丹麓资本、红杉中国、王加权家族基金、西湖大学产业投资、中新产投

7月9日，新芽基因宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。到目前为止，已完成近亿元融资。

新芽基因成立于2020年7月，公司创始人为何春艳博士和常兴博士。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，专注于研究利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病。

7月基因疗法领域的交易合作与并购概览

本月基因疗法领域的并购和合作事件中，利用腺相关病毒（AAV）的基因疗法相对占据主导地位。

交易并购亮点

1.收购方:LEXEO Therapeutics

被收购方：Stelios Therapeutics

金额：未透露

7月21日，临床阶段的基因疗法研发公司LEXEO Therapeutics宣布收购基因疗法研发公司Stelios Therapeutics。Stelios是一家专注于腺相关病毒（AAV）介导的罕见遗传性心脏病疗法的公司。通过该协议，LEXEO获得了三个临床前AAV介导的基因疗法的独家权利，扩大其在罕见遗传性心脏病方面的管线，并为研究性新药临床试验（IND）申请做准备。Stelios的项目补充了LEXEO的临床前基因疗法管线，包括静脉给药的AAV介导基因疗法LX2006，用于潜在治疗与弗里德赖希共济失调症（FA）相关的心肌病。

合作研发亮点

1.主体方：Orchard Therapeutics

合作方：Pharming Group

金额：2.074亿美元

7月1日，基因疗法研发公司OrchardTherapeutics与Pharming Group宣布开展全球战略合作，研究、开发、制造和商业化OTL-105。OTL-105是一种研究性的体外、自体、基于造血干细胞（HSC）的基因疗法，用于治疗遗传性血管水肿（HAE）。Orchard将获得1750万美元的预付款，包括1000万美元的现金和来自Pharming的750万美元的股权投资。Orchard还有资格获得最高达1.895亿美元的开发、监管和销售里程碑费用以及未来全球销售的中个位数到低两位数的特许权使用费。

2.主体方：Affinia Therapeutics

合作方：Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel（IOB）

金额：未透露

7月20日，基因疗法研发公司Affinia Therapeutics宣布与Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel（IOB）开展一项为期多年的专注于中枢神经系统（CNS）的研究合作，共同研发可以增强基因表达的启动子，用于基因疗法。Affinia拥有从合作中获得独占许可（exclusive license）的选择权。通过与IOB的合作，Affinia将在启动子设计中应用其衣壳发现方法，从而扩展其新型衣壳平台。