mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗有哪些最新进展

近日，第40届JP摩根医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）在线上开幕，多家生物医药公司宣布在mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗领域的布局、合作和进展。

辉瑞：进一步布局mRNA技术

图片来源：辉瑞官网

辉瑞（Pfizer）首席执行官Albert Bourla博士分享了该公司在mRNA技术布局方面的最新进展。辉瑞认为，mRNA具有为患者带来突破性疗法，解决未满足医疗需求的潜力。该公司上周已经扩展了与BioNTech的研发合作，开发针对带状疱疹的mRNA疫苗。

今日，辉瑞与致力于开发碱基编辑技术的Beam Therapeutics达成合作，联合开发基于体内碱基编辑的创新疗法，用于治疗肝脏、肌肉和中枢神经系统中的罕见遗传病。这些碱基编辑项目将利用Beam的体内递送技术，使用脂质纳米颗粒（LNP）和mRNA将碱基编辑系统递送到靶点组织。合作总金额可达13.5亿美元。

同时，辉瑞与Acuitas Therapeutics达成合作，利用Acuitas的LNP递送技术，用于高达10个疫苗或疗法研发项目。Acuitas经过临床验证的LNP已经在辉瑞和BioNTech联合开发的COVID-19疫苗中使用。

今天，辉瑞还与Codex DNA公司达成合作，利用其创新DNA合成技术，快速有效地合成高保真度的复杂基因。这一DNA合成技术可能将早期研究中生产候选mRNA疫苗的时间从几周缩短到几天。

辉瑞表示，这些合作将为该公司进一步扩展mRNA研发提供多种关键性赋能技术。

拜耳与Mammoth Biosciences合作开发创新基因编辑疗法

拜耳（Bayer）宣布与Mammoth Biosciences公司达成合作，利用其超小型的创新Cas酶（包括Cas14和Casɸ），开发创新体内基因编辑疗法。Mammoth将获得4000万美元的前期付款和潜在10亿美元的里程碑付款。

百时美施贵宝：布局同种异体细胞疗法

百时美施贵宝（BMS）公司在JPM大会上介绍了多项驱动未来增长的多项创新疗法，其中包括治疗肥厚型心肌病的mavacamten，选择性TYK2抑制剂deucravacitinib，LAG-3抗体relatlimab，下一代抗凝血药物milvexian，以及称为CELMoD的分子胶疗法iberdomide和CC-92480。

该公司在今天还宣布与Century Therapeutics公司达成数额可超过30亿美元的研发合作，共同开发基于诱导多能干细胞（iPSC）分化形成的同种异体细胞疗法，包括自然杀伤细胞疗法和T细胞疗法。

Moderna与Carisma合作开发体内生成的CAR-M疗法

Moderna公司今天宣布与Carisma Therapeutics公司达成研发合作，将共同发现、开发和推广在体内生成的嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法。这一合作将结合Carisma公司的工程化巨噬细胞技术，和Moderna公司在mRNA和LNP技术上的专长，直接将编码嵌合抗原受体的mRNA递送到单核细胞和巨噬细胞中，为患者提供一种即用型个体化细胞疗法。

Allogene：FDA放行所有AlloCAR-T疗法临床试验

Allogene Therapeutics公司今日宣布，FDA已经放行该公司所有AlloCAR-T疗法的临床试验。此前，因为在该公司的在研同种异体疗法ALLO-501A治疗的一名患者中发现染色体异常，FDA暂停了该公司的临床试验。

进一步研究发现，这名患者中发现的染色体异常与Allogene制造过程中使用的TALEN基因编辑无关，并且没有显著临床意义。这一染色体异常也没有在该公司的任何AlloCAR-T疗法产品中发现，使用同一批次的ALLO-501A细胞治疗的其它患者中也未发现这一染色体异常。

武田再度布局γδ T细胞疗法

去年10月，武田（Takeda）宣布收购GammaDelta公司，获得γδ T细胞疗法平台。今日，武田再度布局γδ T细胞疗法，宣布收购Adaptate Biotherapeutics公司，获得该公司基于抗体的γδ T结合器项目。这些在研疗法可以调节不同Vδ1型γδ T细胞的功能，它们的设计能够让这些结合器在肿瘤所在位点特异性调节γδ T细胞介导的免疫反应，而避免对健康细胞造成伤害。