盘点 | 2022第一季度超40款新药（含新适应症）在中国获批

2022年第一季度刚刚结束。据不完全统计，第一季度中国国家药监局（NMPA）至少批准了41款新药（包括新适应症，不含中药和疫苗）。在这些获批的新药中，以癌症和免疫性疾病适应症居多，另外几款抗病毒产品如口服新冠病毒治疗药物、非核苷巨细胞病毒（CMV）抑制剂、抗狂犬病毒单抗等也值得关注。从作用靶点来看，有PI3K双重抑制剂、IDH1抑制剂、VEGFR-2单抗、抗CD19抗体等创新靶向疗法。本文将带大家看下第一季度获批的新药有哪些亮点。

亮点一：这些“首款”新药在中国获批

第一季度在中国获批上市的新药中，不少产品创下了“中国首款”的记录。在创新药领域，“首款”对于患者、研发人员甚至整个行业而言，可能具有不同寻常的意义。它可能代表着某类没有治疗选择的患者获得改善症状和延长生命的希望，也可能意味着某个新靶点、新技术以及新治疗模式得到验证，为将来更多创新疗法的开发打开一道大门。

在创新靶点方面，以PI3K为例，该信号通路被研究人员视为开发癌症治疗药物的关键靶点之一，目前已有多款PI3K抑制剂在中国进入后期临床或上市申报阶段。今年3月，石药集团自Verastem Oncology公司引进的创新药度维利塞胶囊（duvelisib）在中国获批上市，用于治疗以往至少经过两次系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。据石药集团新闻稿介绍，度维利塞胶囊是全球首个获批的磷脂酰肌醇-3-激酶PI3K-δ和PI3K-γ口服双重抑制剂，也是在中国首款获批的PI3K选择性抑制剂。

再如IDH，基于该靶点开发肿瘤靶向疗法也是当下前沿研究方向之一，这类产品通过作用于IDH突变位点，减少代谢物2-HG的产生，诱导组蛋白去甲基化，进而达到抑制肿瘤发展的效果。今年2月，基石药业引进的IDH1抑制剂艾伏尼布片（ivosidenib）在中国获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。据基石药业新闻稿介绍，艾伏尼布是中国首个以及唯一获批的IDH1抑制剂。

在获批适应症方面，第一季度获批新药中也有不少产品为特定患者群体带来全新的治疗选择。例如，公开资料显示，百时美施贵宝（BMS）的红细胞成熟剂注射用罗特西普（luspatercept）是十余年来中国首个获批治疗β地中海贫血的创新药物；礼来（Eli Lilly and Company）公司的VEGFR-2单抗创新药雷莫西尤单抗（ramucirumab）是中国首个被批准用于晚期胃癌二线治疗的靶向药物；葛兰素史克（GSK）靶向BLyS的贝利尤单抗（belimumab）是中国首款覆盖系统性红斑狼疮和狼疮肾炎适应症的生物制剂……

亮点二：肿瘤、免疫性疾病治疗产品居多

肿瘤和免疫性疾病是当下生物医药产业备受重视的两大研究领域，并已在创新疗法开发方面取得不错的进展。在第一季度中国获批新药中，从获批适应症来看，主要也是以肿瘤、免疫性疾病的治疗产品居多，另外还有多款抗病毒产品也值得一提。

在抗肿瘤领域，肺癌、淋巴瘤、胃癌以及微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤等多个类型的肿瘤患者迎来新的治疗选择。除了上文提到的多个“首款”新药外，第一季度在中国获批的抗肿瘤新药还有：武田（Takeda）新一代强效选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）布格替尼片（brigatinib），获批用于ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗；远大医药治疗性放射性药物钇[90Y]微球注射液，获批用于治疗结直肠癌肝转移灶；复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗，获批用于MSI-H成人晚期实体瘤；石药集团盐酸米托蒽醌脂质体，获批用于复发或难治的外周T细胞淋巴瘤等。

此外，还有一些此前已在中国获批的新药在第一季度收获肿瘤新适应症，如：百济神州抗PD-1抗体替雷利珠单抗、荣昌生物抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗、基石药业RET抑制剂普拉替尼、贝达药业ALK抑制剂恩沙替尼、罗氏（Roche）PD-L1抑制剂阿替利珠单抗、诺华（Novartis）mTOR抑制剂依维莫司、诺华双靶组合疗法达拉非尼联合曲美替尼等。

在免疫性疾病方面，特应性皮炎、类风湿关节炎、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等疾病治疗领域均在第一季度迎来新药获批。比如：艾伯维（AbbVie）JAK抑制剂接连在中国获批2项适应症，分别用于治疗特应性皮炎和类风湿关节炎；葛兰素史克靶向疗法贝利尤单抗，在中国获批用于活动性狼疮肾炎的新适应症；赛诺菲（Sanofi）特应性皮炎靶向生物制剂度普利尤单抗注射液（dupilumab）在中国获批儿童适应症；日本协和麒麟（Kyowa Kirin）引进的血小板生成素（TPO）受体激动剂注射用罗普司亭（romiplostim），在中国获批用于免疫性血小板减少症等。此外，多款来自中国公司的生物类似药也在第一季度获批上市或者收获新适应症，比如：正大天晴阿达木单抗、君实生物/迈威生物阿达木单抗、嘉和生物英夫利西单抗、复宏汉霖利妥昔单抗等。

在抗病毒领域，第一季度获批的新药也颇有亮点。比如辉瑞公司（Pfizer）口服小分子新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合，为中国新冠病毒治疗提供了口服药物的新选择。再比如华北制药研发的重组人源抗狂犬病毒单抗注射液奥木替韦单抗，可直接中和体内狂犬病毒，起到被动免疫作用。值得一提的是，这2款产品也是第一季度NMPA官宣获批的新药。此外，还有默沙东（MSD）新型非核苷类巨细胞病毒抑制剂来特莫韦，被NMPA批准用于预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病等。

亮点三：罕见病及儿童用药领域迎多款新药

近年来罕见病用药、儿童用药等品种的研发也备受行业关注，不少产品还获得优先审评、附条件批准等“特殊”审评审批资格，从而加快来到患者手中。在第一季度中，也有一些罕见病及儿童用药在中国获批。

在罕见病领域，比如Sobi公司IFNγ抗体依马利尤单抗（emapalumab），它通过优先审评在中国获批，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。原发性HLH是一种非常罕见、进展迅速、通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。依马利尤单抗能够中和IFNγ的作用，从而帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。

再如翰森制药自Viela Bio公司引进的创新产品伊奈利珠单抗（inebilizumab），被NMPA批准用于“抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者”的治疗。NMOSD是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病，大部分患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。伊奈利珠单抗通过靶向CD19+ B细胞，能更广泛更持久耗竭B细胞，持续降低NMOSD复发。

在儿童用药领域，来自李氏大药厂的盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统（英文商品名为：Zingo）和吸入用一氧化氮（英文商品名为：INOmax），先后通过优先审评在中国获批。其中，Zingo被批准用于3~18岁未成年人的静脉穿刺术或外周静脉插管术的术前局部皮肤麻醉，INOmax被批准用于治疗新生儿的低氧性呼吸衰竭且伴有临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压。

另外还有一些此前已在中国获批的新药获批了儿童适应症。比如拜耳（Bayer）Xa因子抗凝血抑制剂利伐沙班片获批新适应症，用于18岁以下特定儿童和青少年静脉血栓栓塞症（VTE）患者经过初始非口服抗凝治疗至少5天后的VTE治疗及预防VTE复发。再比如赛诺菲抗炎新药度普利尤单抗获批新适应症，用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的6岁及以上儿童和成人中重度特应性皮炎……

除了上述药物，还有其它新药也于第一季度在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些新药在中国获批，为患者带来了更多的治疗选择。