阿斯利康、拜耳、赛诺菲等达成授权合作丨一周盘点

过去的一周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：拜耳、赛诺菲、辉瑞、石药集团等均就不同的创新疗法/技术达成了合作与授权协议，涉及的创新疗法包括抗体RNA偶联药物（ARC）、抗FcRn抗体等等；与此同时，多家创新药新锐公司获得了新一轮融资，它们的研究领域包括利用RNA外显子编辑技术开发基因疗法、脑部疾病精准药物、针对慢性肝病的RNA候选药物等等。本文将分享其中部分研发合作和融资进展，仅供读者参阅。

Illumina宣布与阿斯利康（AstraZeneca）达成一项战略研究合作，通过结合两家公司在基于人工智能（AI）的基因组解释和基因组分析技术方面的优势以及行业专业知识来加速药物靶点的发现。该合作将评估这些技术的组合框架是否可以提高根据人类组学见解寻找有前景的药物靶点发现的数量和信心。

默沙东（MSD）与Moderna公司联合宣布，根据两家公司现有的合作与授权协议，默沙东已选择与Moderna公司联合开发与商业化个体化癌症疫苗mRNA-4157/V940。根据协议，默沙东将向Moderna公司支付2.5亿美元。个体化癌症疫苗的目的是通过根据患者个体化肿瘤突变类别设计的疫苗，可帮助患者产生相对应的抗肿瘤反应，进而提升癌症患者的免疫能力。Moderna公司开发的在研mRNA-4157/V940癌症疫苗可以根据患者的肿瘤突变，刺激产生T细胞抗肿瘤反应。目前，该癌症疫苗与Keytruda联用正在2期临床试验中接受评估，用于治疗高风险黑色素瘤患者。

拜耳（Bayer）旗下的Vividion公司与一家名为Tavros的公司宣布达成一项战略性合作协议，双方将在起初的5年期间，共同发现或开发4个肿瘤学靶点。根据此协议，Tavros公司可能获得高达9.3亿美元的资金。据介绍，Tavros是一家通过靶向癌症遗传脆弱性开发精准癌症治疗的公司，该公司的下一代双向“合成致死”平台能够精准并直接地识别遗传相互作用，并据此发现具突破性的靶点以开发具“first-in-class”潜力的癌症药物。

miRecule公司宣布与赛诺菲（Sanofi）达成战略性合作与独家授权协议，开发并商业化抗体RNA偶联药物（ARC），以治疗面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD），此项合作总金额达近4亿美元。根据协议，赛诺菲将获得该FSHD疗法的全球独家权利。FSHD是一种遗传性、渐进性萎缩疾病，约95%的FSHD患者是由于4号染色体变异造成DUX4基因异常表达所引起。据介绍，双方合作开发的这款药物可能具有改变疾病进程的作用，有望恢复FSHD患者因疾病进展而导致的衰弱、不正常老化过程。

Voyager公司宣布，辉瑞（Pfizer）公司获得了其TRACER衣壳发现平台生成的一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳的授权，以实现针对未公开的罕见神经疾病靶点的潜在基因治疗项目。Voyager公司开发的TRACER技术平台是一个广泛适用的基于RNA的筛选平台，可以快速高效地发现能有效穿越血脑屏障，且在多种物种（包括非人类灵长类）中具有加强的中枢神经系统（CNS）趋向性的AAV衣壳。这些衣壳具有更高的特异性、需要的剂量更低，并且比非人类灵长类动物中的传统AAV血清型具有更少的脱靶风险。

图片来源：123RF

Surrozen公司宣布与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）达成授权协议，共同研发其在研双特异性抗体SZN-413用以治疗视网膜疾病。根据协议，Surrozen将有资格获得达5.87亿美元的里程碑付款。SZN-413是一款人源化双特异性抗体，可以同时靶向FZD4受体与低密度脂蛋白受体相关蛋白5（LRP5），为一种新式的FZD4激动剂。临床前研究显示，SZN-413可有效刺激眼睛内Wnt信号通路的活化，进而促进正常视网膜血管重生、抑制病理性血管生长与减少血管渗漏情形。因此这项疗法不仅可抑制视网膜病变，更具潜力使健康眼睛组织重生，可能逆转患者疾病进展的情形。

BenevolentAI公司宣布，阿斯利康行使选择权，将前者利用其人工智能技术发现的两个靶点纳入其研发管线，用于治疗慢性肾病与特发性肺纤维化。BenevolentAI公司旨在利用其AI平台加快药物的发现和开发速度，并降低开发成本。阿斯利康和该公司在2019年就达成研发协议，合作开发针对慢性肾病和特发性肺纤维化的创新疗法。

和铂医药宣布与石药集团全资子公司恩必普药业达成协议，后者获得和铂医药巴托利单抗在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）的开发、制造及商业化的独家权益。根据协议，和铂医药将获得总额超10亿元人民币的付款。巴托利单抗一款靶向FcRn的全人源单克隆抗体，该药可阻断FcRn-IgG相互作用以加速自身抗体的降解，从而治疗各种致病性IgG介导的自身免疫疾病。目前，该药正在全球开展针对多个适应症的临床研究，其中针对重症肌无力的临床试验已进展至3期临床阶段。

驯鹿生物宣布已授予Cabaletta公司对其经临床验证的全人源CD19序列的全球独家开发、生产及商业化权益，应用于后者在自身免疫性疾病领域开发修饰T细胞的产品中。根据协议，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品累计约为1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。同时，驯鹿生物拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品并将其商业化的优先选择权。

图片来源：123RF

Matchpoint公司正式亮相，并宣布已经获得1亿美元融资，支持其开发创新共价小分子药物。其研发管线最初将聚焦于免疫学领域。参与其A轮融资的投资者包括赛诺菲和Vertex的风投部。共价化学能够改善化合物的效力、选择性，并且降低药物的全身暴露水平。Matchpoint公司的目标是针对已经被人类遗传学或临床验证的靶点，开发利用共价化学的治疗手段。该公司的先进共价探索（Advance Covalent Exploration，ACE）平台结合了多种独有工具，具有革新共价药物发现和开发的潜力。

Ascidian 公司宣布完成5000万美元A轮融资。Ascidian公司聚焦于在RNA水平上替换带有突变的外显子，以治疗各式人类疾病。该公司的RNA外显子编辑平台所设计的RNA外显子含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体相互作用，通过反式剪接取代细胞自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。这次融资将助力Ascidian公司推进其先导项目进入临床，并同时加强其他在眼科、神经、神经肌肉与罕见疾病管线的开发。

Neumora公司宣布完成1.12亿美元B轮融资。这是继约一年前该公司与安进（Amgen）在大脑神经领域达成5亿美元战略性合作后，再一次成功获得资金支持其推进神经科学管线的开发。Neumora公司专注于脑部疾病精准药物的研究。其专有的Data Biopsy Signatures平台结合了包含基因组学、影像学、脑电图、临床症状等多重数据，来探究大脑疾病的多重驱动因素和精确表型，进而匹配针对性疗法。

Ocher Bio公司宣布成功完成3000万美元的A轮融资，该资金将用于支持其针对慢性肝病的RNA候选药物的开发，并增强RNA疗法的开发能力，以解决更广泛的严重肝脏相关疾病。新闻稿指出，Ocher的研发平台是世界上最快的肝脏药物研发平台之一，能在几天之内完成从识别一个新的靶点到合成RNA疗法，并在人类肝脏中进行测试的全过程。

浩博医药宣布完成约1600万美元的Pre-A轮融资。机构投资人InnoPinnacle Fund参与本轮融资，该公司天使轮投资人追加投资。InnoPinnacle Fund是由信达生物主导发起设立的美元基金。浩博医药成立于2019年，致力于研发用于治疗和预防慢性乙型肝炎和其它重大传染疾病的创新药物和疫苗。本轮融资资金将用于该公司乙肝治愈小核酸药物的全球临床试验和其它研发管线的推进。

君合盟生物完成A1轮融资，本轮融资由通化国投与光点资本共同领投，中合欧普、聚焦基金、红什资本等跟投。君合盟生物成立于2020年11月，专注于创新前沿蛋白药物的研发。目前，该公司的研发管线主要围绕代谢、医美等蛋白药物领域，其中先导产品聚焦在重组A型肉毒素、生长激素等重组蛋白药物。