根据PDUFA的预期目标日期，预计11月，美国FDA将对3个创新药物的批准做出监管决定。如果审批流程速度较快，另有1款创新药物有希望在11月迎来审批决定。
▲11月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）
Provention Bio的teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物，可以减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击，从而保护β细胞不受破坏，进而预防或推迟1型糖尿病的发生。对于1型糖尿病遗传易感人群，在出现明显高血糖症状前，疾病已经开始发展，主要表现为自身抗体（抗胰岛素和抗胰腺抗体等）的出现和糖耐量的异常。在这期间，胰腺中的β细胞基本上仍完好无损，这为干预和保存β细胞提供了一个至关重要的窗口。目前，缺乏预防高危人群1型糖尿病发病的方法。FDA接收了teplizumab的生物制品许可申请（BLA），PDUFA日期设定为2022年11月17日。如果获批，它将成为首款改变1型糖尿病疾病进程的疗法。此前，FDA已授予teplizumab突破性疗法认定。2期临床结果显示，teplizumab能延迟1型糖尿病发病2年时间甚至更长。Teplizumab组被诊断为1型糖尿病的中位时间为48.4个月，而安慰剂组的这一数据为24.4个月。统计显示teplizumab将1型糖尿病发病风险降低了59%（HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006），这一试验结果发表在《新英格兰医学杂志》。10月初，赛诺菲（Sanofi）获得该药的共同商业化权利。药物名称：Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring/uniQure的etranacogene dezaparvovec是一种基因疗法，它旨在使用AAV5载体递送表达凝血因子IX（FIX）Padua变体的转基因。这种FIX变体具有更高的FIX活性，意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于编码FIX的基因出现突变，导致FIX缺失或缺陷。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，导致疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注FIX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。FDA于今年5月底接收了该药物的BLA并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2022年11月24日。如果获批，它将成为首款治疗血友病B的基因疗法。这一BLA是基于3期临床试验HOPE-B结果。试验结果显示，接受一次性基因疗法治疗的患者，在接受治疗18个月后，患者年出血率（ABR）与接受治疗前的导入期相比，降低64%（p=0.0002）。值得一提的是，这项试验首次研究了这一基因疗法在体内携带腺相关病毒中和抗体的患者中的疗效。试验结果显示，在中和抗体滴度高达678.2的患者中未发现中和抗体影响FIX活性的证据。药物名称：Mirvetuximab soravtansine
ImmunoGen的mirvetuximab soravtansine是一种靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC）。FRα是叶酸受体家族的一员，研究表明，FRα在76-89%的上皮卵巢癌和35-68%的三阴性乳腺癌中高度表达。FRα介导的信号通路能够影响肿瘤细胞的分裂和迁移，抑制FRα可能产生一定程度的直接抗癌活性。在所有妇科癌症中，卵巢癌是比较致命的一种。由于缺乏特异性症状，大多数患者在得到诊断时已经处于晚期（III期或IV期）。FDA于今年5月底接收了该药物的BLA并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2022年11月28日。这一BLA是基于3期临床试验SORAYA结果，试验结果显示，肿瘤表达高水平FRα的含铂药物耐药卵巢癌患者接受mirvetuximab soravtansine给药，中位随访时间8.1个月，患者获得的客观缓解率（ORR）为32.4%（95% CI：23.6%，42.2%），包括5例完全缓解（CR）。值得一提的是，2020年10月，华东医药以超3亿美元获得了该药在大中华区的独家开发和商业化权益。
Mirati Therapeutics的adagrasib是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Adagrasib具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布，而且能够穿过血脑屏障，有助于最大限度地发挥药物效力。研究表明，KRAS突变和野生型KRAS扩增在结直肠癌（美国~45%，中国~49%）、胰腺癌（美国~90%，中国~87%）、非小细胞肺癌（NSCLC，美国~35%，中国~13%）患者中经常出现。其中，KRAS G12C是NSCLC患者中最常见的KRAS突变，，在14%的肺腺癌中出现，患者通常预后不良。FDA于今年2月初接收了该药物的新药申请（NDA），PDUFA日期设定为2022年12月14日。这一NDA申请使用FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目，这意味着该药或有望提前至11月获批。这一NDA是基于2期临床试验KRYSTAL-1中的队列结果。在携带KRAS G12C突变的晚期NSCLC患者中，adagrasib达到43%的客观缓解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。此前，该药曾获美国FDA授予突破性疗法认。在中国，再鼎医药拥有这款创新疗法在大中华区的开发权益。药物临床试验登记与信息公示平台查询显示，在中国该药用于KRAS G12C突变的NSCLC患者的临床试验最高进入3期临床试验阶段。
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