8月7款创新药有望获FDA批准

根据PDUFA的预期目标日期，预计8月，美国FDA将对7款创新药物或疫苗的批准做出监管决定，本文将对这些疗法或疫苗进行相关介绍。

Zuranolone是一种每日一次、为期两周的在研疗法。它是一种口服神经活性类固醇γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体阳性别构调节剂。GABA系统是大脑和中枢神经系统（CNS）的主要抑制性信号通路，对调节CNS功能有重要作用。Zuranolone具在14天快速缓解抑郁症状的潜力，与市面上大部分抑郁药物需要约6-8周才能见效相比，具有差异性。

今年2月，渤健和Sage Therapeutics宣布zuranolone的新药申请（NDA）已获FDA接受并授予优先审评资格，用以治疗抑郁症（MDD）及产后抑郁症（PPD）。在针对MDD的研究中，此前公布的关键性3期临床试验WATERFALL的结果显示，在第15天时，通过17项汉密尔顿抑郁量表（HAMD-17）评估，与安慰剂相比，zuranolone使患者抑郁症状获得统计显著且具有临床意义的减轻（p=0.0141）。在针对PPD患者的SKYLARK试验中，zuranolone达成主要终点以及所有的关键次要终点。试验参与者在第3天开始便有快速与显著的抑郁症状改善，并一直持续至第45天。

Avasopasem（GC4419）是一种选择性的小分子歧化酶模拟物，用于治疗局部晚期头颈癌患者因放疗诱发的口腔粘膜炎（SOM）和肺癌患者因放疗诱发的食管炎。FDA已授予avasopasem快速通道资格和突破疗法认定。

今年2月，Galera Therapeutics宣布，FDA已经接受了avasopasem的新药申请并予以优先审评资格，以治疗接受标准治疗的头颈癌患者因放疗引起的严重口腔粘膜炎。此次新药申请的递交是基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验（3期试验ROMAN和2b期试验GT-201）的支持，共纳入678名患者。两项试验都证明了患者的SOM疾病负担关键性指标在治疗后出现了具有临床意义的降低，包括SOM发生率和天数、SOM严重程度（4级口腔黏膜炎发病率、不能进食或饮水）的降低，以及SOM发病时间的延迟。

药物名称：Palovarotene

公司名称：益普生

适应症：进行性肌肉骨化症

药物名称：Avacincaptad pegol

公司名称：Iveric Bio

适应症：年龄相关性黄斑变性导致的地图样萎缩

Avacincaptad pegol是一款补体C5蛋白抑制剂在研药物。借由靶向C5蛋白，它具潜力抑制补体系统活化，进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。

Avacincaptad pegol已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。在两项为期12个月的关键性3期临床试验GATHER1与GATHER2中，分别有286与448位患者入组，两试验皆达成预定主要终点。与假性注射相比，药物治疗所引起的主要终点指标差异在GATHER1与GATHER2试验中，分别为35%（p=0.0050）与18%（p=0.0039）。