每年新增40万肿瘤患儿，何时才能不依赖成人抗癌药？

根据世界卫生组织的统计，每年有约40万0-19岁儿童和青少年患上癌症。癌症是儿童死亡的第二大原因，然而开发治疗儿科癌症的新药却面临多重挑战。儿科癌症在生物学上不同于成人癌症。有些肿瘤（比如神经母细胞瘤）几乎只在儿童中观察到。由于每种儿科癌症在单独考虑时的罕见性，让以儿科癌症为中心的开发策略变得困难。日前在《自然》子刊Nature Reviews Drug Discovery上发表的一篇评论文章中，研究人员提出了支持儿科癌症创新疗法开发的新模式。这一模式基于三个基础概念：

这一理念在10多年前就被提出，它的目标是通过一个组织汇集来自多方面的资金，投资针对儿科癌症适应症的一系列新药研发项目。这些多种多样的研发项目中风险较高的在研药物可以使用来自注重社会价值，并不期待投资受益的资金来源，比如慈善融资，企业社会责任投资和公共基金。风险较低的项目可以使用来自传统渠道的融资。将非营利性资金来源和常规资金来源相结合，能够利用目前无法用于儿科癌症项目的资金池。

这一基金将由专家组成的小组，采用私募股权伙伴关系的方法管理。除了管理儿科项目组合所需的财务和生物医学专业知识外，团队还将包括项目执行关键领域经验丰富的专业人员，包括法规事务、试验设计、数据管理和财务管理。

他们的主要任务是建立一个平台，为儿科肿瘤药物开发提供一个可重复操作的模式。他们将协调药物开发方案，并在财政、法律、数据管理和管理领域提供专业支助。

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在汇总基金的支持下，每个研发项目以目前儿科癌症的生物学为起点，一旦相关分子靶点被发现，开发项目应该由一个整合的独立研发实体来进行，文章将这一研发实体称为“special-purpose vehicles”（SPV）。SPV是法律上独立的实体。它将整合靶点发现、候选药物的选择、以及设计临床开发项目。SPV同时负责与特定利益攸关方合作，获得更多资源的支持，比如聚焦于神经母细胞瘤靶点的SPV可能吸引致力于这一疾病新药开发的慈善组织的资助。

预先制定的付费协议有助于提高创新疗法的可及性。这种协议将基于预先制定的透明标准，确定疗效结果与产品价格之间的关系。由于SPV汇集了针对特定靶点的所有在研疗法，这种付费协议将有机地将患者导向最有效的治疗手段。它能够加快创新疗法的应用并为患者提供最好的治疗。预先制定付费协议也让SPV能够在收集证明疗法价值数据的过程中获得资金支持，而不是等到疗法获批之后。

作者表示，这一模式具有提高儿科肿瘤学药物开发的潜力，它为这一领域的利益攸关方提供新的激励措施并且促进合作，从而将科学进展更快转化为治疗儿童癌症患者的创新疗法。