帕金森病细胞疗法达主要终点；肝癌复发预防疗法获突破性治疗品种... | CGT周报

本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：拜耳干细胞疗法在帕金森病1期临床中获得积极结果；永泰生物、本导基因、乾晖科技等公司的创新产品迎进展；细胞疗法新锐艾凯生物获融资等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

———✦新药进展✦———

拜耳（Bayer）及其旗下BlueRock Therapeutics宣布其在研干细胞衍生疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病的临床1期试验达到主要终点。根据此结果，该疗法的2期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始患者招募。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，由多能干细胞衍生、可产生多巴胺的神经元组成，可通过手术植入帕金森病患者的大脑。当这些细胞被移植后，它们有可能重建帕金森病患者脑内受破坏的神经网络，借此恢复患者的运动和非运动功能。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，永泰生物扩增活化的淋巴细胞拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：预防原发性肝细胞癌根治性切除术后复发。公开资料显示，该产品是永泰生物核心产品EAL，也是一款用于预防肝癌术后复发的非基因修饰类个体化细胞治疗药物。该产品的主要药效成分为杀伤性T细胞，其作用机制是通过在体外激活并扩增来源于患者自身具有抗肿瘤活性的T细胞，输注给患者自身，预防肿瘤的复发。目前，EAL正在进行确证性2期临床试验。

本导基因发布新闻稿称，其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。亨廷顿舞蹈症（HD）是一种常染色体显性遗传疾病，会导致脑细胞死亡。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，乾晖科技申请的生物制品1类新药血液净化用间充质干细胞获得临床试验模式许可，拟开发用于治疗慢加急性肝衰竭（早、中期）。根据乾晖科技新闻稿，该公司致力于“组合型生物人工肝”及类器官等生物科技技术和产品研发，此次其获批临床的是一款适用于组合型生物人工肝治疗的血液净化用间充质干细胞产品。

———✦新锐融资✦———

艾凯生物宣布完成由原股东知一投资领投的亿元A++轮融资。艾凯生物成立于2021年3月，专注于开发超能iPSC来源的细胞治疗药物，正在肿瘤、帕金森病、眼科等领域研发多个创新管线。目前，艾凯生物正在对公司创始人刘晓东教授的突破性成果开展技术转化工作，赋能该公司现有及未来产品管线的开发。其中，多个基于超能iPSC的创新产品处于IND-enabling阶段。

益杰立科宣布完成3200万美元A轮融资。本轮融资由启明创投和奥博资本共同领投、原有投资方晨兴创投参与。本轮资金将用于两个领先项目的临床前开发和早期临床验证，公司将持续投入未来管线的研发，同时扩大领导团队建设，并对公司已建立的核心技术平台持续投入。

益杰立科EPIREG专有平台通过其开发的人工智能（AI）算法不断探索以获得更优的CRISPR-Cas组件，在不改变DNA序列的情况下，调控目的基因或同时操控多个基因的表达。在同类技术中，EPIREG技术平台不需要切割DNA，因此能避免由此带来的潜在风险，如脱靶效应、半衰期短和患者依从性差等问题。结合公司自有的专利脂质纳米颗粒（LNP）药物递送系统，该公司技术平台已在代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科和罕见病等体内和体外模型中均得以验证，能将药物精确有效地递送到靶细胞和组织。

除了上述动态，近期细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。