日前，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了素有“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）得奖名单。
日前，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了素有“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）得奖名单。该奖项表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新，被认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉之一。值得一提的是，今年的得奖名单当中，诺和诺德（Novo Nordisk）的Ozempic与礼来（Eli Lily and Company）的Mounjaro这两款重磅疗法也获得殊荣！
2023年盖伦奖包括最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product），最佳医药产品奖（Best Pharmaceutical Agent），最佳孤儿药/罕见病产品（Best Product for Rare/Orphan Diseases）、最佳医疗技术产品奖（Best Medical Technology）、最佳初创公司奖（Best Startup）等奖项。
Camzyos，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）Camzyos（mavacamten）是一款“first-in-class”、口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂，在2022年4月获得美国FDA批准用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，这些患者根据纽约心脏协会功能等级（NYHA）评级为II-III级。当时新闻稿指出，这是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，靶向oHCM的病理生理学。百时美施贵宝在2020年通过收购MyoKardia获得此一疗法。oHCM与患者房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关。Camzyos靶向oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，Camzyos可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。Camzyos曾获美国FDA授予突破性疗法认定。联拓生物拥有这一疗法在中国及其它亚洲地区开发和商业化权益。Mounjaro（tirzepatide）是一款葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂，在2022年5月获美国FDA批准上市，用于与控制饮食和锻炼联用，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。根据礼来新闻稿，Mounjaro代表着近10年来，首个新糖尿病药物类型。Mounjaro是一款可同时激活GIP和GLP-1受体的“first-in-class”药物，通过每周一次皮下注射，可以根据耐受性调节剂量。临床试验显示，接受最高推荐剂量Mounjaro（15 mg）单药治疗的患者，与安慰剂相比，糖化血红蛋白（HbA1c，一种衡量血糖控制的指数）平均降低1.6%。在近期公布关于肥胖适应症的3期试验结果显示，该疗法可使肥胖或超重成人患者在试验期间总体平均体重减轻26.6%（29.2公斤或64.4 lb），此数值在安慰剂组为3.8%（4.1公斤或9.0 lb）。该疗法用于治疗肥胖症的监管申请结果预计在今年年底前公布。Ozempic（semaglutide），诺和诺德司美格鲁肽（semaglutide）在2017年获美国FDA批准上市（商品名：Ozempic）用于2型糖尿病患者的血糖控制。这是一款GLP-1受体激动剂，能够刺激胰岛素的生成，并抑制胰高血糖素分泌，降低食欲和食物摄入量。2021年6月，司美格鲁肽注射液（每周一次，2.4 mg）首次获FDA批准用以治疗普通肥胖患者（商品名：Wegovy），成为FDA自2014年以来所批准的首款新减肥药。除了获批治疗糖尿病与肥胖适应症，司美格鲁肽也在近期的几项临床试验中展现应用于其他适应症上的潜力。今年8月，SELECT临床3期试验显示司美格鲁肽可使超重或肥胖成人发生重大不良心血管事件的风险降低20%（患者无糖尿病史）。这个月，由于疗效达到预先设定标准，诺和诺德基于独立数据监查委员会（DMC）的建议，提前终止司美格鲁肽用于在2型糖尿病和慢性肾病患者中延缓肾损伤的3期临床试验FLOW。Spevigo，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）Spevigo（spesolimab）是一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）的人源化单克隆抗体，在去年9月获美国FDA批准上市，用于治疗泛发性脓疱性银屑病（GPP）的发作。新闻稿指出，这是FDA批准的首款GPP疗法。该疗法亦于去年12月获得中国国家药监局（NMPA）批准上市。IL-36是树突细胞和T细胞的强效调节剂，参与树突细胞与辅助性T细胞的激活、抗原呈递和刺激促炎因子产生。研究表明，IL-36在皮肤中大量表达，并在银屑病等皮肤病发病机制中扮演重要角色。Spevigo展现出色的疗效，一项为期12周的关键性临床试验数据显示，53名GPP发作患者接受Spevigo或安慰剂治疗一周后，Spevigo组无可见脓疱的患者比例为54%，安慰剂组这一数值为6%。Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。Hemgenix使用AAV5作为其载体，将编码凝血因子IX的基因变体Padua输送到体内，它产生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5倍-8倍。2022年11月，Hemgenix获美国FDA批准上市。根据新闻稿，这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ。临床试验显示该疗法能显著提升患者体内的凝血因子IX水平、减少凝血因子IX的预防性治疗，并减少54%的年出血率。Hemgenix曾被美国FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格以及优先审评资格。Guardant360 CDx，Guardant Health
Guardant360 CDx曾被FDA授予突破性医疗器械认定。它采用了两种技术。第一种为液体活检，即利用血液样本为医疗保健专业人员提供有关患者肿瘤的基因信息。与标准组织活检相比，它的侵入性更小，更容易重复。此外，液体活检测试可用于标准组织活检不可行的情况，例如肿瘤位置不适于使用组织活检。第二种技术是新一代测序（NGS），Guardant360 CDx检测采用NGS技术可以同时检测55个肿瘤基因的突变，而不是一次检测一个基因。它可以让临床医生更好地评估肿瘤携带的多种基因突变。
2020年8月，美国FDA批准Guardant 360 CDx用于对所有实体瘤类型的综合基因组分析。同时FDA批准Guardant 360 CDx作为伴随检测，在转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，确定携带表皮生长因子受体（EGFR）基因特定类型突变的患者。这是首个FDA批准将NGS和液体活检技术结合在一起，指导治疗决策的诊断测试。GrayMatters Health公司结合了两项探索大脑活动的技术，它们分别是脑电图（EEG）和功能性核磁共振成像（fMRI）。通过结合EEG和fMRI数据，研究人员利用算法创造出反映大脑深部脑区活动的EEG“指纹”。这些深部脑区的活动与人的情绪相关。利用这一算法开发出的EEG监测系统能够准确地反映人的情绪变化，从而辅助患者接受对慢性抑郁症以及创伤后应激障碍（PTSD）的治疗。Tessera Therapeutics是由Flagship Pioneering所培育的生物科技公司，其所开发的基因书写技术平台受到大自然基因组中的移动遗传元件（Mobile Genetic Elements，MGEs）的启发，有望克服基因编辑和基因治疗的局限性。它可以将任何碱基对改变为任何其他碱基对，进行小片段插入或删减，只需递送RNA就可以将整个基因写入基因组。▲Tessera Therapeutics的首席执行官Michael Severino博士Tessera Therapeutics的首席执行官Michael Severino博士曾在2023药明康德全球论坛上表示：“我们在基因书写和非病毒传递平台上取得了重大进步。在临床前模型中提高我们的RNA基因书写系统在PKU和SCD中的效率外，我们现在已经有临床前概念验证数据，展示了它们纠正导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症的基因突变的能力。与此同时，我们在利用多重编辑方法设计抗癌CAR-T细胞方面取得了显著的进步，我们很兴奋能够继续推进这些项目，以实现为患有遗传疾病的患者提供创新疗法的目标。”Volta Medical是一家开创性的健康技术公司，通过开发人工智能（AI）解决方案，协助电生理学家治疗复杂的心律失常，例如房颤（AF）。该公司所开发的AF-Xplorer是一种AI配套产品，设计用于评估复杂的AF和房性心动过速（AT）手术。Volta AF-Xplorer使用基于机器和深度学习的算法，该算法在大型电图（EGM）数据库上进行训练，并由电生理学家专家注释。这种方法可以采用实时、标准化的方法来定位分散的EGM，从而协助医生治疗复杂的AF病例。该产品已在今年5月获美国FDA批准。
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