截至2024年6月28日，今年6月全球生物医药领域共计完成超过150起融资活动，累计公开披露的融资总额已经超过了38亿美元。其中，有16家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者详细介绍其中5家获得早期大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。
Exsilio Therapeutics：基因编辑疗法开发公司
6月25日，Exsilio Therapeutics宣布走出隐匿模式，并完成8200万美元的A轮融资。Exsilio将利用这笔资金推进其基于自然界中可编程遗传元件的基因药物。这些元件可以通过mRNA编码，它们能够精确地将新基因插入到细胞DNA中的安全位点，具有可重复给药的潜力。Exsilio的跨学科团队已经建立了一个药物发现和开发平台，结合预测性的计算机模型和传统实验，以发现和设计这些用于将治疗性基因整合到安全位点的元件。由于Exsilio的疗法使用mRNA编码，它们可以使用现有的脂质纳米颗粒（LNP）平台进行递送。这些平台具有安全、高效、可扩展且成本效益高等多种特征。本轮融资由诺华风险基金和Delos资本共同领投，参与的还有OrbiMed、Insight Partners、摩根大通生命科学私募资本、CRISPR Therapeutics、Innovation Endeavors、Invus、Arc Ventures和Deep Insight。Exsilio由OrbiMed提供种子资金。Tal Zaks博士是Exsilio的临时首席执行官。他曾经是Moderna公司的首席医学官，目前他还是OrbiMed的合伙人，并在PIC Therapeutics、iECURE、Convergent Therapeutics、和Minervax公司担任非执行主任（non executive director）。6月20日，iOnctura宣布完成8000万欧元的B轮融资。iOnctur正在开发一系列精准口服小分子抗癌药物。该公司已将两种候选疗法推进到中期临床开发阶段。主打在研药物roginolisib是一款PI3Kδ别构调节剂，具有独特的化学结构和结合模式。新闻稿指出，roginolisib有潜力成为首个成功靶向PI3Kδ关键癌症通路的治疗方法。此次融资将用于加速roginolisib用于治疗葡萄膜黑色素瘤（UM）的临床试验，这是一种眼部罕见癌症，目前可用的治疗方法很少。在一项1b期临床试验中，roginolisib在UM中表现出长期安全性和可喜的疗效，且在数月内持续保持临床活性。iOnctura的第二个临床开发项目cambritaxestat是一款autotaxin抑制剂，用于治疗autotaxin过表达的高度纤维化肿瘤。目前，cambritaxestat联合化疗治疗转移性胰腺癌的1b期临床试验正在进行中。
▲iOnctura公司研发管线（图片来源：iOnctura公司官网）
Catherine Pickering博士是iOnctura的联合创始人兼首席执行官。在她的职业生涯中，她曾在医药和生物技术领域担任过各种许可和业务开发职位。在创建iOnctura之前，她在德国默克（Merck KGaA）领导全球肿瘤学和免疫肿瘤学许可及业务开发。在德国默克任职期间，她还是肿瘤学领域领导团队的重要成员，该团队是一个跨职能团队，负责制定战略和管理肿瘤学业务。Marea Therapeutics：心脏代谢疾病药物研发公司6月18日，由Third Rock Ventures孵化的Marea Therapeutics公司宣布走出隐匿模式，并完成共1.9亿美元的A轮和B轮融资。该公司旨在开发用于治疗心脏代谢疾病的新一代药物，其用于降低残留胆固醇的潜在“first-in-class”主打疗法MAR001目前正在2期临床试验中接受检验，这笔融资将用于资助这一2期临床试验，以及其他研发管线项目的进一步推进。MAR001是一种潜在"first-in-class"的单克隆抗体，靶向在脂肪组织中高度表达的ANGPTL4蛋白。通过抑制ANGPTL4，MAR001优先增强脂肪组织中的脂蛋白脂肪酶（LPL）活性，进而降低残留胆固醇，改善脂肪组织和代谢功能，并减少心血管事件。残留胆固醇由富含甘油三酯的脂蛋白所携带，会造成动脉粥样硬化，并在独立于传统风险因素（如低密度脂蛋白胆固醇、糖尿病或肥胖）下驱动心血管事件。目前尚无获批的靶向疗法来降低人体残留胆固醇的水平并改善代谢功能。Josh Lehrer博士是Marea Therapeutics的首席执行官，他拥有作为执业医生的临床背景，以及在全球性生物医药公司领导高效团队跨越药物开发各阶段的数十年经验。Lehrer博士曾担任Graphite Bio的首席执行官，从种子资金阶段开始建立公司和团队，直到公司上市。在此之前，他是Global Blood Therapeutics的首席医学官，领导了镰刀型细胞贫血症治疗药物Oxbryta（voxelotor）从临床前研究阶段到上市的创新临床开发策略。Santa Ana Bio：免疫疾病精准疗法开发公司6月13日，Santa Ana Bio宣布走出隐匿模式，该公司已完成总计1.68亿美元的A轮和B轮融资，致力于开发治疗炎症性和自身免疫疾病的精准疗法。大多数针对自身免疫疾病的生物制品靶向细胞因子，这些细胞因子是传递信号的信使，但不是致病的直接原因。此外，这些治疗方法不能区分患病组织和健康组织。Santa Ana Bio公司利用蛋白质组学和转录组学等方法精准地细分特定患者亚群，并识别仅存在于致病细胞类型上的靶点。该公司的三个研发项目预计明年开始进入临床阶段。其中：SAB01抑制c-Kit，这是一个在驱动各种过敏性疾病的肥大细胞上已验证的靶点。历史上，这个靶点因其在多种其他细胞类型上的表达，导致包括感染、中性粒细胞减少和精子数量减少在内的毒性。为了克服这一问题，Santa Ana Bio设计了一种双特异性分子，通过靶向一个未公开、局限于肥大细胞的锚定靶点，条件性地阻断c-Kit。在体外和体内实验中，SAB01显示了对肥大细胞的条件性活性。SAB01预计明年开始在慢性诱导性荨麻疹患者中进行1期临床试验。SAB03激活PD-1，这是在类风湿性关节炎中经临床验证的靶点。当前调节该靶点的方法无法解决所有抗原反应性T细胞。相比之下，Santa Ana Bio的分子能够消除和抑制高、中、低PD-1表达的致病性T细胞。该公司预计明年开始SAB03用以治疗多种严重炎症性疾病的1期临床试验。该公司的抗体偶联药物（ADC）SAB05采用创新技术将糖皮质激素与抗体偶联。这种方法使SAB05能够安全地利用糖皮质激素长期确立的治疗效果，同时避免与使用这些药物相关的副作用。
▲Santa Ana Bio公司研发管线（图片来源：Santa Ana Bio公司官网）
Peter Emtage博士是Santa Ana Bio的联合创始人兼首席执行官。他同时还担任Versant Ventures的风险合伙人。在加入Versant之前，Emtage博士曾在吉利德科学旗下的Kite Pharma担任全球细胞治疗研究主管。他在肿瘤学、自身免疫疾病、传染病和炎症领域拥有超过25年的药物开发经验。6月13日，InduPro公司宣布完成8500万美元的A轮融资。该公司致力于探索蛋白空间关系，以开发治疗癌症和自身免疫疾病的创新蛋白疗法。获得资金将用于支持其主打候选疗法进入临床开发阶段，同时将支持基于蛋白接近（protein proximity）的双特异性抗体和ADC管线开发。该公司的技术平台旨在利用细胞表面蛋白的天然接近和诱导接近，开发具有高度选择性的蛋白疗法。利用具有高分辨率的接近识别技术，该公司可以精准地描绘特定蛋白的周围环境，确定针对特定疾病生物学，具有高度选择性的蛋白靶点对。此外，诱导蛋白接近可调控细胞信号通路，达到改变疾病进程的效果。InduPro公司的专有药物发现引擎ProXiMATE有望生成潜在“first-in-class”和“best-in-class”创新疗法。该公司的主打双特异性ADC在研疗法通过同时靶向细胞表面共表达的两个接近蛋白靶点，提高疗法对肿瘤组织的选择性。而该公司的多特异性抗体通过诱导接近能够募集免疫细胞表面靶点周围的其他蛋白，导致蛋白激活或吞噬，从而治疗自身免疫疾病或免疫肿瘤学适应症。Prakash Raman博士是InduPro公司的首席执行官。他拥有20多年在生物医药领域的业务开发和执行领导经验。加入InduPro之前，他是Ribon Therapeutics的总裁兼首席执行官，该公司专注于针对PARP家族开发肿瘤学和免疫学小分子药物。在加入Ribon之前，Raman博士曾担任Flagship Pioneering的高级合伙人。
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