首次！环形RNA疗法挺进临床开发
转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称RiboX）近日宣布其针对放射性口干症的在研疗法RXRG001的IND申请获得美国FDA的许可，即将在美国开展1/2a期临床试验SPRINX-1。新闻稿指出，RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球首个获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。这一重大进展标志着环形RNA药物正式进入临床开发阶段。
作为新一代RNA疗法，环形RNA展现出高蛋白表达效率、低免疫原性以及良好的生产和工艺稳定性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。临床前研究显示，RXRG001展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量，并且效果可持续长达四周。
RiboX首席医学官徐一甄博士表示："放射性口干症是头颈癌患者终身面临的健康问题。尽管目前放射治疗可以提高患者的生存率，但其对唾液腺的损害导致许多癌症患者的生活质量明显下降。RXRG001有望为放射性口干症患者提供一种有效且持久的治疗选择。我们对即将开展的临床试验充满信心，期待进一步评估其临床疗效和安全性。"
来源：药明康德
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