Sci Adv：新型干细胞移植疗法能够改善神经疾病的症状

最近一项研究表明，通过移植造血干细胞进入大脑能够帮助治疗多种中枢神经疾病以及神经退行性疾病。

（图片来源： Capotondo et al., Sci. Adv. 2017;3: e1701211）

这项技术是通过将配型成功的供体造血干细胞移植进入大脑，作者是来自Dana-Farber/Boston儿童癌症与血液疾病研究中心的研究者们，相关结果发表在《Science Advances》杂志上。

在这项研究中，作者们建立了溶酶体储存紊乱（lysosomal storage disorders）小鼠模型，该疾病是一种能够影响中枢神经系统的严重代谢紊乱疾病。之后，他们利用这一模型检测了该方法在治疗方面的有效性。

这项研究结果是具有重大意义的，原因在于此前我们认为造血干细胞应该通过静脉注射的方式间接到达目的部位发挥作用，治疗的效果则取决于细胞在患者骨髓中的成熟与向大脑迁移的能力，一般来说效率较低。

溶酶体储存紊乱是一种因溶酶体中酶的平衡失控，导致有害脂质成分、碳水化合物以及其他细胞组分的累积，因此治疗时机越快越好。

“常规的骨髓移植疗法的局限性在于其需要相当长的时间”，该研究的高级作者Alessandra Biffi说道：“移植的细胞需要花费至少一年的时间才能够增殖、扩散以及对大脑产生治疗效果，但患者往往等不了那么久”。

对此，研究者们开发出了一种便捷的方法。利用小鼠模型，作者们将治疗用的造血干细胞直接打入小鼠大脑，之后，他们发现这种治疗方法相比传统的血液注射疗法更加快捷。

根据作者们的说法，如果该方法在人体水平能够得到证实，那么将有助于溶酶体储存紊乱症以及多种神经系统疾病的治疗。

资讯出处：New gene therapy transplantation technique could improve treatment of neurodegenerative diseases

原始出处：A. Capotondo el al., "Intracerebroventricular delivery of hematopoietic progenitors results in rapid and robust engraftment of microglia-like cells," Science Advances (2017). advances.sciencemag.org/content/3/12/e1701211 

来源：生物谷