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罕见病

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5年上市纳斯达克 BridgeBio如何搭建起罕见病治疗帝国？ 美国的罕见病治疗公司BridgeBio，登陆美国纳斯达克交易所夺得年度最大生物科技IPO桂冠，惊煞旁人。
2020-02-06 5512 0 42
罕见病新药Translarna获治疗5岁以上杜氏肌营养不良儿童 PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。
2019-04-30 3216 0 16
财政部：罕见病药品依照3%征收率计算缴纳增值税 2月22日消息，财政部发布关于罕见病药品增值税政策的通知，自2019年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。
2019-02-23 3335 0 31
国务院首批21个罕见病药品清单（附国内外销售额） 从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
2019-02-18 3464 0 32
新药获批破纪录，罕见病药物领风骚 2018年对于新药来说是个丰收年。共有59个新药获得批准，大幅超越2017年的46个新药获批记录。在这些获批的近60个有着新作用机理的药物中，罕见病用药也获得了大幅进展。
2019-01-04 3246 0 28
“泡泡男孩病”新药Revcovi获美国FDA批准 意大利生物制药公司Leadiant Biosciences近日宣布，美国FDA已批准Revcovi注射液，用于腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症儿童及成人患者的治疗。
2018-10-10 2411 1 21
第4个适应症？畅销药Soliris治疗中枢神经罕见病III期临床成功 Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司公布了Soliris（eculizumab）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的III期临床研究PREVENT的积极顶线数据。
2018-09-26 4659 0 51
《Science》：美国科学家揭示自闭症背后的遗传缺陷 8月17日，《Science》期刊新发表文章，揭示了一种罕见病——脆性X综合征（fragile X syndrome）的遗传因素。同时，这一缺陷基因还与其他疾病有关，例如自闭症。
2018-08-21 4248 1 65
20年等待！FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法 ​8月10日，美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰（RNAi）技术的治疗药物——patisiran，适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中，RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因，从而阻止致病蛋白的表达。
2018-08-14 6314 1 137
新型人工智能药物研发公司宣布成立 开发罕见病药物 美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建名为“Consortium.AI”的新公司，应用AI最新研究，合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症和其他治疗罕见病的新型小分子药物。
2018-07-25 5598 1 90
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